Kisalföld logö

2018. 11. 14. szerda - Aliz 6°C | 13°C Még több cikk.

Jól van a világon elsőként génszerkesztéssel kezelt férfi

A páciensnél néhány hónapja a világon elsőként hajtottak végre génszerkesztést amerikai orvosok.
Nem jelentkeztek súlyos mellékhatások vagy az eljárás biztonságosságát megkérdőjelező komplikációk annál a páciensnél, akin néhány hónappal ezelőtt a világon elsőként hajtottak végre génszerkesztést amerikai orvosok, akik azóta már egy második pácienst is kezeltek a módszerrel.    

A 44 éves Brian Madeux volt az első ember a világon, akit  génszerkesztéssel kezeltek. Az orvosok tavaly novemberben javították ki az arizonai férfi DNS-én azt a hibát, amely a Hunter-szindrómát okozza. Ez az anyagcsere-betegség igen ritka, a  mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem  felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.  

A kezelés során a szakemberek Madeux véráramába juttattak két úgynevezett "molekuláris ollót", amely a DNS-t két, pontosan  meghatározott helyen "vágta el". A terápiát úgy fejlesztették ki,  hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens  májsejtjeibe jutnak.  

"Madeux jól van, és engedélyt kaptunk egy második páciens bevonására is, aki ugyancsak jól reagál" - mondta Paul Harmatz, a  San Franciscó-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff  Gyermekkórházának orvosa, aki ugyanazzal a betegséggel kezelte  mindkét pácienst.  

Harmatz egy San Diegó-i orvostudományi konferencián számolt be arról, hogy a Madeux-n végzett beavatkozást követő első hat hétben  milyen eredményekre jutottak az eljárás biztonságosságával kapcsolatban.  
   
A génszerkesztéshez használt eszköz gyártója, a kaliforniai  Sangamo Therapeutics jelenleg két anyagcsere-betegség, valamint a  hemofília (vérzékenység) kezelésében teszteli az eszközt. A  vállalat szerint az eljárás biztonságosságára vonatkozó további,  valamint a hatékonyságát illető előzetes eredmények az év közepére  várhatóak.  

Madeux négy napig szédüléssel, hideg verejtékezéssel és  gyengeséggel küzdött a beavatkozást követően, ám a tünetek végül  maguktól elmúltak. A férfi emellett erősen köhögött, és a tüdeje  részben összeomlott, ám ezek nem álltak összefüggésben a  génterápiával, mivel a páciens korábban is küzdött hasonló  problémákkal.  

Harmatz szerint az egyik legfontosabb dolog az, hogy a férfin  nem mutatkoznak a májkárosodás tünetei. Ez ugyanis "komoly  aggodalma" volt az orvosoknak, mivel a májban bekövetkező  változások arra utalhatnak, hogy az immunrendszer szembeszállt a  kezeléssel, valószínűleg aláásva annak hatékonyságát.

hirdetés

Kövessen minket, kommentelje híreinket a Kisalfold.hu Facebook oldalán!

hirdetés

hirdetés

A címoldal témái

Önnek ajánljuk

Elképesztő dolog derült ki a neandervölgyiekről

Elképesztő dolog derült ki a neandervölgyiekről
Olaszországban talált leletek alapján jutott erre az eredményre egy nemzetközi kutatócsoport. Tovább olvasom